На этом слайде показан дизайн ключевых исследований III фазы по оценке препарата Диспорт^®.
Оба исследования имели схожий дизайн – многоцентровые двойные слепые рандомизированные плацебо-контролируемые, с продолжением в открытой фазе.
Сначала проводилась оценка уровня эффективности и профиля безопасности в рамках двойной слепой фазы (однократное введение дозы 500 ЕД), далее пациенты переходили в открытую фазу.
В первом исследовании, опубликованном Truong et al. в 2005 г., выполнялась оценка пациента на исходном уровне и далее – на 2, 4, 8 и 12 неделе после лечения, в отличие от второго исследования 2010 г., где сравнительная оценка с исходным уровнем выполнялась, начиная с 4 недели, и продолжалась на 8 и 12 неделе после лечения. Последующее наблюдение длилось 4-20 недель, вплоть до определения потребности в дальнейшем лечении.
За первичную конечную точку приняли изменение оценки по шкале TWSTRS (шкала оценки симптомов цервикальной дистонии западного Торонто) на 4 неделе относительно исходного уровня. Стоит обратить внимание, длительность заболевания ЦД у взрослых пациентов, включенных в исследования, в средним составила 12,2 лет.
Также, в рамках двух исследований 3 фазы, проводилась оценка и вторичных конечных точек, которые несколько отличались.
1 исследование: боль по шкале ВАШ на 4-й неделе*. Признаки/симптомы цервикальной дистонии на 4-й неделе*.
2 исследование: Общая оценка по шкале TWSTRS на 8 и 12 неделе*. Выраженность симптомов по шкале ВАШ во время каждой оценки*. SF-36 и КЖ на 8 неделе* и др.
В конце каждого исследования пациенты из обеих групп лечения могли быть включены в открытое дополнительное исследование, в рамках которого они получали повторное лечение препаратом Диспорт^®.
*изменение относительно исходного уровня.